美联医邦美国医院放心购|乳腺癌晚期优惠享不停

发布:2019-12-04  
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延伸拓展
产品详情:目前有7000种已知的罕见疾病,尽管在过去20年中与罕见病相关的研究已经有了很大的进展,但绝大多数罕见病还未获得批准治疗方法。研究人员研发罕见病治疗药物面临包括临床试验设计和临床试验有效开展在内的诸多挑战,这些挑战可能是造成这种现象的原因之一。罕见病临床试验研究面临的挑战:在罕见病相关研究中,关键挑战因素之一是有限的临床试验受试者。研究人员必须积极寻找符合条件的受试者。受试者确定参与试验后,应前往有限的临床试验点(site)参与临床试验。当临床试验须将行动不便者或儿童纳入受试者中时,临床试验受试者人数少的问题会更加严重。2罕见病临床试验案例:Duchenne型肌营养不良(DMD)又称假肥大型肌营养不良症,是一种罕见的神经肌肉疾病,发病机制是由于缺乏功能性肌营养不良蛋白而导致进行性肌无力。男性易患有这种疾病,且通常在幼年时期发病。患者难以度过青少年时期,预期寿命一般在20岁左右,通常由于肺部和心脏并发症导致死亡。3罕见病临床试验研究的要求:DMD的案例为罕见病临床试验提供了重要的试验路径,表明了未来几年改善罕见病临床研究和监管审查的趋势。鉴于罕见病治疗发展所面临的挑战,两法案都包含罕见病监管审查过程需更加灵活的要求,还强调听取患者和护理人员的意见以及利用患者和护理人员的意见评估治疗效果的重要性。

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